메지온, 폰탄치료제 '유데나필' 미국 FDA에 ‘FUEL-2 프로토콜’ 제출

아이큐비아와 검토 후 성공확률 높고 리스크 적은 방법 결정해 제출
임상3상시험계획 식약처 신청...436명 대상 세계 30개 병원서 진행

 

[팜뉴스=이권구 기자]  메지온이 미국 FDA에 폰탄환자 치료제 '유데나필'   ‘FUEL-2 Protocol’ 제출을 완료했다. 또  '유데나필' 국내 임상3상 시험을 신청했다. 

회사는 20일 홈페이지에 “지난 17일 밤 미국으로부터 Protocol 제출이 완료됐음을 통지받았다"며 " 당사는 지난해 Type B 미팅에서 FDA와 합의한 내용에 부합하는 FUEL-2 임상시험의 새로운 임상시험계획서를 FDA에 제출 완료했다고 20일 공시했다"고 밝혔다. 

또 “ 당사는 미국 FDA가 원하는 추가 임상시험 결과를 가장 완벽하게 구현할 수 있는 Protocol을 IQVIA와 최근까지도 많은 옵션을 검토한 후 가장 성공확률이 높고 리스크가 적은 방법으로 Protocol을 결정해 FDA에 제출했다”며 “ 이번에 제출한 Protocol 경우는 신청(접수) 후 30일 이내 미국 FDA로부터 별다른 통지가 없을 경우 승인으로 간주된다”고 설명했다. 

이와 함께  “ 추가 임상시험 대상자는 폰탄 수술을 받아 폰탄 생리학을 가진 단심실증 환자이고 심폐운동능력 시험 기준치(baseline)값을 기준으로 운동능력 향상 가능성이 가장 높은 피험자(Super Fontan을 제외한)를 모집할 예정”이라며 “ FUEL-2는 피험자 편의 및 임상사이트에서 임상 작업을 더욱 수월하게 하기 위한 차원에서 절차가 대폭 간소화(혈액채취 및 C-PET)되어 임상 참여 당일 수시간에 완료될 예정”이라고 밝혔다. 

아울러 “  IQVIA 경험과 그들이 보유하고 있는 방대한 전세계 폰탄  관련 데이타를 통해, 당사는 FUEL-2 대상환자 신속한 모집에 자신감을 갖고 FUEL-2는 피험자 436명을 대상으로 한다”며 “ 중간에 피험자 50%가 시험을 완료하는 시점에, 해당하는  모집환자 218명을 대상으로 Interim Analysis를 통해 표준편차가 <4.0이면 436명으로 완료해 NDA작성 및 제출하며(CRO 통계분석상 성공확률 90% 이상), 표준편차가 >4.0이면 피험자 수를 500명까지 증가시켜 임상시험을 완결한다.이는 임상시험 완료 시에 통계적 유의성 가능성을 확실히 하기 위한 조치”라고 강조했다. 

프로토톨 제출 완료와 관련, 메지온은 국내에서도 '유데나필' 임상3상(추가 임상) 임상시험계획을 식품의약품안전처에 신청했다고 20일 공시했다

임상시험 제목은  '폰탄 수술 후 관련 질환을 지닌 피험자들의 운동능력개선'으로,  회사는 이 임상을 2022년 2월 17일 신청했다. 임상은 미국 FDA에 제출한 신약허가신청 철회에 따른 임상 3b상 (추가 임상)으로,  임상은 총 26주간 436명을 대상으로 최대 전세계 30개 병원에서 진행될 예정이다.. 

한편 메지온은 2020년 6월 29일 국내 개발 신약물질 '유데나필'(단심실증 치료제)을 성분으로 하는 'Jurvigo'(희귀질환치료제)를 선천성심장기형(단심실증)으로 폰탄수술을 받은 12세 이상 환자 생리적 기능을 향상시키는 치료제로 미국 FDA에 승인 요청한 이후 2020년 8월 31일 보완요청을 받고 2021년 3월 26일 재제출했다.

이후 2022년   3 월 31 일 주주총회 직전 있었던 미국과 전체회의에서 미국 FDA와 폰탄치료제 Type-B Meeting을 진행하기로 결정, Type-B Meeting 일정이 5 월 27일(미국시간)로 결정됐다는 회신을 미국 FDA로부터 접수하고 폰탄치료제 추가 임상(‘FUEL 2’) 프로토콜을 확정, CRO 선정 및 임상시험 site 선정을 동시 진행해 왔다.

출처 : 팜뉴스(http://www.pharmnews.com/news/articleView.html?idxno=218777)